Refundacja leku Tofersen dla chorych na SLA/ALS z mutacją SOD1 w Polsce od października
Od października w Polsce będzie refundowany lek Tofersen dla pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (SLA/ALS) z mutacją w genie SOD1. Lek ten, zarejestrowany w Europie w 2024 roku, hamuje produkcję toksycznego białka SOD1, co może zatrzymać lub spowolnić rozwój choroby. Eksperci podkreślają, że jest to pierwszy lek, który u większości pacjentów z tą mutacją hamuje postęp choroby, a w niektórych przypadkach poprawia stan funkcjonalny. Szacuje się, że w Polsce do leczenia kwalifikuje się około 80-100 osób. Problemem pozostaje jednak długi czas oczekiwania na badania genetyczne, niezbędne do włączenia pacjenta do programu lekowego, który wynosi od 9 miesięcy do 2,5 roku. Lekarze apelują o stworzenie szybkiej ścieżki diagnostycznej, aby umożliwić chorym szybki dostęp do terapii. Na SLA/ALS cierpi m.in. były minister spraw zagranicznych Witold Waszczykowski, który publicznie apelował o modlitwę o skuteczną terapię.
- Lek Tofersen będzie refundowany w Polsce od października.
- Terapia przeznaczona jest dla pacjentów z SLA/ALS z mutacją w genie SOD1.
- Tofersen hamuje produkcję toksycznego białka SOD1.
- Lek może zatrzymać lub spowolnić rozwój choroby.
- Szacuje się, że w Polsce kwalifikuje się do leczenia 80-100 osób.
- Długi czas oczekiwania na badania genetyczne (9 miesięcy - 2,5 roku) opóźnia dostęp do terapii.
- Lekarze apelują o przyspieszenie diagnostyki.
- SLA/ALS powoduje stopniowy zanik mięśni przy zachowaniu świadomości.
- Witold Waszczykowski choruje na SLA/ALS i apelował o modlitwę o terapię.
Źródła (1)
Podobne artykuły
Apel o refundację nirsevimabu: wzrost zakażeń RSV u niemowląt w Polsce
Specjaliści alarmują o wzroście zakażeń wirusem RSV u niemowląt w Polsce i apelują do Ministerstwa Zdrowia o refundację nirsevimabu, nowoczesnego prze...
Niedobory Leków w UE: Alarm Europejskiego Trybunału Obrachunkowego
Europejski Trybunał Obrachunkowy (ETO) ostrzega przed rosnącym problemem niedoborów leków w Unii Europejskiej, obejmujących zarówno leki innowacyjne, ...
Spowolnienie spadku umieralności w krajach rozwiniętych, w Polsce średni wynik
Badanie brytyjskich naukowców wykazało spowolnienie spadku ryzyka zgonu z powodu chorób przewlekłych w latach 2010-2019 w krajach rozwiniętych, w tym ...
Refundacja leku Tofersen dla chorych na SLA/ALS z mutacją SOD1 w Polsce od października
Od października w Polsce będzie refundowany lek Tofersen dla pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (SLA/ALS) z mutacją w genie SOD1. Lek ten, z...
PSC: Choroba-zagadka, na którą chorują głównie młodzi mężczyźni. Jak ją rozpoznać i leczyć?
Artykuł omawia pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych (PSC), rzadką chorobę autoimmunologiczną atakującą wątrobę, której przyczyny nie są z...