Przełom w leczeniu achondroplazji w Polsce: dostępna terapia celowana
Od stycznia 2025 roku w Polsce dostępna jest innowacyjna terapia celowana wosorytydem dla dzieci z achondroplazją, rzadką chorobą genetyczną powodującą nieproporcjonalny niski wzrost i inne poważne problemy zdrowotne. Terapia, podawana w formie codziennych zastrzyków, działa bezpośrednio na przyczynę choroby, odblokowując receptor FGFR3 hamujący wzrost kości. Może zwiększyć ostateczny wzrost pacjenta nawet o 20 cm i znacząco zmniejszyć ryzyko powikłań, takich jak zwężenie kanału kręgowego. Wcześniej jedyną formą leczenia było bolesne wydłużanie kości. Program lekowy jest w pełni refundowany przez NFZ i przeznaczony dla dzieci od 4. miesiąca życia do zakończenia wzrostu kości. We wrocławskim ośrodku terapię otrzymuje 17 pacjentów, a kolejni są przygotowywani do włączenia do programu.
- Achondroplazja to choroba genetyczna powodująca nieproporcjonalny niski wzrost i inne problemy zdrowotne
- W Polsce dostępna jest innowacyjna terapia celowana wosorytydem od stycznia 2025 roku
- Terapia działa na przyczynę choroby, odblokowując receptor FGFR3 hamujący wzrost kości
- Leczenie wosorytydem może zwiększyć wzrost pacjenta o 20 cm i zmniejszyć ryzyko powikłań
- Terapia podawana jest w formie codziennych zastrzyków
- Program lekowy jest refundowany przez NFZ
- Wrocławski ośrodek leczy 17 pacjentów, a kolejni czekają na włączenie do programu
Źródła (1)
Podobne artykuły
Przełom w leczeniu achondroplazji w Polsce: dostępna terapia celowana
Od stycznia 2025 roku w Polsce dostępna jest innowacyjna terapia celowana wosorytydem dla dzieci z achondroplazją, rzadką chorobą genetyczną powodując...
Terapia genowa AMT-130 spowalnia postęp choroby Huntingtona
Naukowcy z University College London (UCL) spowolnili postęp choroby Huntingtona dzięki terapii genowej AMT-130. Terapia polega na wprowadzeniu zmodyf...
Mniej endoprotezoplastyk z powodu obaw o refundacje NFZ
Szpitale w Polsce ograniczają liczbę wykonywanych zabiegów endoprotezoplastyki stawów z powodu obaw o brak refundacji nadwykonań przez NFZ. W bieżącym...
Zmiany w dostępie do świadczeń NFZ dla obywateli Ukrainy od 30 września 2025 r.
Od 30 września 2025 roku obywatele Ukrainy, przebywający legalnie w Polsce na mocy specustawy, którzy nie są ubezpieczeni, stracą dostęp do niektórych...
Tajemnicza choroba 11-letniego Stasia: brak diagnozy po trzech latach
11-letni Staś od trzech lat cierpi na niezdiagnozowaną chorobę, która znacząco pogorszyła jego stan zdrowia. Do 8. roku życia rozwijał się prawidłowo,...