Terapia genowa AMT-130 spowalnia postęp choroby Huntingtona
Naukowcy z University College London (UCL) spowolnili postęp choroby Huntingtona dzięki terapii genowej AMT-130. Terapia polega na wprowadzeniu zmodyfikowanego wirusa z sekwencją DNA do mózgu pacjenta, co obniża poziom zmutowanej huntingtyny. Wczesne badania kliniczne wykazały 75-procentowe spowolnienie postępu choroby po 36 miesiącach, oceniane na podstawie funkcji poznawczych, motorycznych i zdolności radzenia sobie w życiu. Terapia AMT-130 jest dobrze tolerowana, a firma UniQure planuje złożyć wniosek o dopuszczenie leku do obrotu w FDA na początku 2026 roku, licząc na wprowadzenie terapii na rynek w tym samym roku, jeśli zostanie zatwierdzona. Choroba Huntingtona powoduje degradację intelektualną, zaburzenia pamięci, depresję i niekontrolowane ruchy, prowadząc do inwalidztwa i zgonu. Dotychczas leczono tylko objawy, a nowa terapia daje nadzieję na spowolnienie lub zatrzymanie choroby.
- Choroba Huntingtona to postępująca choroba układu nerwowego spowodowana wadliwym genem.
- Wadliwe białko huntingtyna uszkadza neurony.
- Terapia genowa AMT-130 spowalnia postęp choroby.
- Podczas terapii, zmodyfikowany wirus dostarcza nowy fragment DNA do komórek mózgowych.
- Wczesne badania kliniczne wykazały 75% spowolnienie postępu choroby.
- UniQure planuje złożyć wniosek o dopuszczenie leku do obrotu w FDA w 2026 roku.
- Jeden z pacjentów po terapii wrócił do pracy.
Źródła (1)
Podobne artykuły
Alarmujący wzrost zachorowań na raka jelita grubego u młodych
Badanie naukowców z Uniwersytetu Missouri-Kansas City wykazało drastyczny wzrost zachorowań na raka jelita grubego u osób młodych, w tym skok o 500% u...
Terapia genowa AMT-130 spowalnia postęp choroby Huntingtona
Naukowcy z University College London (UCL) spowolnili postęp choroby Huntingtona dzięki terapii genowej AMT-130. Terapia polega na wprowadzeniu zmodyf...
Polscy naukowcy Albert Sabin i Hilary Koprowski pionierami w walce z polio
W Białymstoku powstał mural upamiętniający Alberta Sabina i Hilarego Koprowskiego, dwóch polskich naukowców, którzy odegrali kluczową rolę w opracowan...
Lekarka znalazła sposób na przewlekły ból poprzez przeprogramowanie pamięci bólu
Samira Peseschkian, lekarka, przez ponad dwa lata cierpiała na przewlekłe bóle brzucha, nudności i zawroty głowy. Początkowo bezradna, znalazła rozwią...
Nowe badania nad rakiem płuca na Uniwersytecie Gdańskim dają nadzieję pacjentom
Naukowcy z Uniwersytetu Gdańskiego prowadzą zaawansowane badania nad niedrobnokomórkowym rakiem płuca, mające na celu opracowanie nowych terapii. Bada...