Skuteczne leczenie SMA w Polsce: Refundacja, przesiewy noworodków i nowe terapie
W Polsce od 2019 roku działa program lekowy leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), który obejmuje refundację nowoczesnych terapii, w tym nusinersenu, terapii genowej i leku doustnego – rysdyplamu. Program stale ewoluuje, wprowadzono przesiew noworodkowy, umożliwiający wczesne wykrycie choroby, a także dopuszczono stosowanie nusinersenu u kobiet w ciąży. Długotrwałe obserwacje kliniczne potwierdzają skuteczność i bezpieczeństwo leczenia, prowadząc do zatrzymania postępu choroby, a nawet poprawy stanu funkcjonalnego pacjentów. Polska wyróżnia się na tle Europy dostępnością leczenia SMA i przesiewu noworodków. Eksperci wskazują na obiecujące badania kliniczne i nowe terapie przyczynowe, które mogą jeszcze bardziej poprawić jakość życia pacjentów z SMA.
- Refundacja nusinersenu bez względu na typ SMA i nasilenie objawów
- Wprowadzenie terapii genowej i leku doustnego (rysdyplam)
- Objęcie programem przesiewu noworodkowego
- Dopuszczenie stosowania nusinersenu u kobiet w ciąży
- Zatrzymanie postępu choroby u niemal 900 pacjentów
- Istotna poprawa u 70% osób poddanych terapii
- Poprawa stanu funkcjonalnego pacjentów nawet w zaawansowanym stadium choroby
- Możliwość leczenia wyższą dawką leku
- Potencjalne leczenie dokanałowe z częstotliwością raz na rok
Źródła (1)
Podobne artykuły
Dania walczy z nowotworami: wzrost przeżywalności dzięki inwestycjom w nowoczesny sprzęt
Dania, która 30 lat temu znajdowała się w nowotworowym ogonie, stała się liderem w walce z rakiem dzięki inwestycjom w nowoczesne urządzenia medyczne....
Pani Kasandra Chabros-Chałupka wspomina przeszczep serca i macierzyństwo
Pani Kasandra Chabros-Chałupka, która przeszła przeszczep serca w wieku 18 lat, wspomina swoje doświadczenia związane z chorobą, transplantacją i maci...
Postęp w leczeniu hemofilii poprawia jakość życia pacjentów, ale dostępność terapii w Polsce nadal nierówna
Konferencja ekspertów ujawniła postęp w leczeniu hemofilii, który znacząco poprawił sytuację pacjentów. Nowoczesne metody profilaktyki i leczenia pozw...
Skuteczne leczenie SMA w Polsce: Refundacja, przesiewy noworodków i nowe terapie
W Polsce od 2019 roku działa program lekowy leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), który obejmuje refundację nowoczesnych terapii, w tym nusinersen...
Szpitale w Polsce odwołują planowe operacje z powodu problemów finansowych NFZ
Szpitale w całej Polsce odwołują planowe operacje i ograniczają dostęp do programów lekowych z powodu problemów finansowych NFZ. Nieuregulowane zobowi...